Polskie badania mogą zaowocować nową metodą leczenia choroby Parkinsona

Prace w tym zakresie prowadzą profesorowie Gracjan Michlewski i profesor Jacek Kuźnicki, którzy otrzymali granty OPUS 25 przyznawane przez Narodowe Centrum Nauki.

Choroba Parkinsona jest nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną. Powoduje drżenie kończyn, sztywność mięśni i spowolnienie ruchów. Częstość występowania tej choroby stale rośnie, szczególnie wśród osób starszych. Światowa Organizacja Zdrowia podaje, że w ciągu ostatnich 25 lat liczba osób cierpiących na tę chorobę podwoiła się. Według szacunków z 2019 roku choroba Parkinsona dotyka 1 na 1000 osób i 1 na 100 osób w populacji powyżej 60. roku życia.

„Główną przyczyną choroby Parkinsona jest utrata neuronów w mózgu, zwłaszcza neuronów dopaminergicznych, odpowiedzialnych za wytwarzanie neuroprzekaźnika dopaminy. Ma to związek z akumulacją białek alfa-synukleiny” – wyjaśnia profesor Gracjan Michlewski z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej.

Badania przeprowadzone przez eksperta i jego zespół wykazały, że specyficzne małe, niekodujące RNA i białka wewnątrzkomórkowe odgrywają rolę w regulacji produkcji alfa-synukleiny. „Wiemy już, że celowanie w określone RNA i białka może obniżyć poziom alfa-synukleiny. Teraz naszym celem jest zbadanie i opracowanie metod modulowania mechanizmów rządzących ekspresją alfa-synukleiny” – stwierdza.

Grupa profesora Michlewskiego będzie prowadzić badania na ludzkich komórkach dopaminergicznych i na niciennym modelu choroby Parkinsona C. elegancja. Wyniki tego badania pogłębią naszą wiedzę na temat sieci regulacyjnych związanych z tą chorobą i pomogą w opracowaniu innowacyjnych terapii skupiających się na kontrolowaniu ekspresji alfa-synukleiny.

Mechanizmami choroby Parkinsona zajmuje się także profesor Jacek Kuźnicki z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej. Wyjaśnia, że ​​u niektórych pacjentów występują mutacje w genach kodujących białka PINK1 i LRRK2. Mówi: „Badania naszego zespołu wykazały, że pomimo mutacji PINK1 można zahamować utratę neuronów dopaminergicznych. Dzieje się tak, gdy wyłączymy funkcję mitochondrialnego uniportera wapnia, który umożliwia przepływ jonów wapnia do mitochondriów.

Oczekuje się, że badania profesora Kuźnickiego na komórkach pacjentów oraz na modelu choroby Parkinsona u danio pręgowanego zaowocują identyfikacją genów, których zmiana aktywności następuje w przypadku zahamowania utraty neuronów dopaminergicznych. „Te geny i kodowane przez nie białka mogą mieć wartość diagnostyczną przed wystąpieniem objawów choroby Parkinsona, zapewniając w ten sposób podstawę dla nowych terapii” – mówi.

Projekty profesora Michlewskiego „Biologiczna kontrola i farmakologiczna regulacja RNA zaangażowanych w etiologię choroby Parkinsona” oraz projekt profesora Kuźnickiego „Jak inaktywacja mitochondrialnego uniportera wapniowego chroni neurony dopaminergiczne” mają budżet ok. 3 miliony złotych każdy.

Profesor Michlewski uzyskał stopień doktora i habilitację w Instytucie Chemii Bioorganicznej PAN w Poznaniu. Pracował na Uniwersytecie w Edynburgu w Wielkiej Brytanii i Uniwersytecie Zhejiang w Chinach. Jest laureatem kilku nagród i grantów badawczych. Kieruje Centrum Dioscuri ds. Interakcji RNA-białko w zdrowiu i chorobie Człowieka w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie. Specjalizuje się w badaniach nad regulacją ekspresji genów niekodującego RNA w chorobach neurologicznych oraz wrodzonej odpowiedzi immunologicznej na wirusy RNA.

Profesor Kuźnicki jest neurobiologiem specjalizującym się w chorobach neurodegeneracyjnych. Pracował w Instytucie Biologii Eksperymentalnej Nenckiego i Narodowych Instytutach Zdrowia w Bethesda, USA. W latach 2001-2018 pełnił funkcję dyrektora Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie, a w latach 2020-2022 był Prezesem Zarządu Narodowego Centrum Nauki. Obecnie kieruje Pracownią Neurodegeneracji w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie. Jest laureatem wielu nagród, w tym Nagrody Prezesa Rady Ministrów za wybitne osiągnięcia naukowe. (PAPKA)

PAP – Nauka w Polsce

zbw/ agt/ kap/

tr. RL