Kandydat na lek na infekcję oka pomyślnie przechodzi proces

Wyniki opublikowane w Okulistykaopisują skuteczność i bezpieczeństwo pierwszego leku kandydującego do leczenia Acanthamoeba zapalenie rogówki (AK) poprzez zastosowanie nowego, opartego na dowodach protokołu leczenia.

AK to rodzaj bakteryjnego zapalenia rogówki (infekcja rogówki) – stanu, który powoduje zapalenie rogówki (przezroczystej, ochronnej zewnętrznej warstwy oka). AK może powodować ekstremalny poziom bólu, a także wrażliwość na światło.

AK występuje stosunkowo rzadko, dotyka około jednego na 37 000 osób noszących soczewki kontaktowe rocznie w Wielkiej Brytanii, ale jest odpowiedzialna za około połowę przypadków utraty wzroku w tej grupie. Osoby noszące soczewki kontaktowe są narażone na zwiększone ryzyko choroby; zespół z UCL i Moorfields odkrył niedawno, że osoby noszące soczewki kontaktowe wielokrotnego użytku są narażone na prawie czterokrotnie większe ryzyko niż osoby noszące soczewki jednodniowe, a branie prysznica z soczewkami i noszenie ich przez noc również zwiększa to ryzyko ponad trzykrotnie.*

Badany lek, poliheksanid o niskim stężeniu (0,02% PHMB), został opracowany i zastosowany po raz pierwszy w latach 90. XX wieku w leczeniu AK, wprowadzony przez zespół pod przewodnictwem głównego autora tego najnowszego badania, profesora Johna Darta, i jest powszechnie zalecany jako lek na AK, ale nie jest to lek licencjonowany, a wyniki leczenia są zmienne.

Profesor John Dart (Instytut Okulistyki UCL i Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust) powiedział: „Acanthamoeba Zapalenia rogówki u osób noszących soczewki kontaktowe można uniknąć, przestrzegając zasad bezpiecznego stosowania: jeśli to możliwe, używaj środków jednorazowego użytku, myj i osusz ręce przed kontaktem z soczewkami, dbaj o higienę soczewek i pojemników na soczewki oraz nie noś ich podczas kąpieli, pływania ani kąpieli lub noś okulary ochronne i wymieniaj soczewki po użyciu, nie noś ich na noc i nie noś ich na co dzień.

„Niestety, gdy choroba się rozwinie, jej przebieg się wydłuża i w niedawnej przeszłości jedna trzecia pacjentów miała słabe wyniki w zakresie wzroku, a jedna czwarta wymagała w pewnym momencie operacji.

„PHMB 0,02% to skuteczna i powszechnie zalecana nielicencjonowana terapia, ale wielu klinicystów ma trudności z dostępem do niej, błędy w recepturze mogą czasami prowadzić do słabych wyników, a brak sprawdzonego protokołu leczenia powoduje duże różnice w sposobie stosowania leku i rezultaty leczenia. Mamy nadzieję, że nasze nowe, solidne odkrycia dotyczące poliheksanidu 0,08% zmienią reguły gry w leczeniu AK, poprawiając dostęp i spójność leczenia, jednocześnie zaspokajając obecnie niezaspokojone potrzeby pacjentów”.

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne fazy 3 nastąpiło po badaniu fazy 1 z udziałem zdrowych ochotników, które wykazało, że poliheksanid w znacznie wyższym stężeniu (0,08%) jest bezpieczny do stosowania. Badanie III fazy przeprowadzono zgodnie z opinią naukową Europejskiej Agencji Leków i porównywano skuteczność i bezpieczeństwo poliheksanidu w wysokim stężeniu (0,08%) w monoterapii z powszechnie stosowaną terapią dualną łączącą niższą dawkę PHMB (0,02%) ) z propamidyną. Wszystkie badania były sponsorowane i finansowane przez włoską firmę farmaceutyczną SIFI, przy częściowym współfinansowaniu przez Komisję Europejską.

W badaniu wzięło udział 127 osób leczonych AK w sześciu szpitalach na terenie całej Europy (w Anglii, Włoszech i Polsce).

Naukowcy odkryli, że oba preparaty są bardzo skuteczne, jeśli są stosowane zgodnie ze szczegółowym protokołem podawania leku, a odsetek wyleczeń wynosi ogółem 110/127 (87%) i dla każdego leczenia indywidualnie, co oznacza, że ​​87% osób zostało wyleczonych z AK bez konieczności na operację. jeden z najwyższych, jakie kiedykolwiek odnotowano dla AK. Wskaźnik niepowodzenia leczenia wyniósł 17/127 (13,4%), z czego prawie połowa wymagała terapeutycznego przeszczepu rogówki. Ogólny wskaźnik operacji przeszczepów wynoszący 8/127 (6,3%) jest jednym z najniższych odnotowanych w jakiejkolwiek serii przypadków AK.

Naukowcy twierdzą, że w tym badaniu powszechnie zalecana terapia podwójna była skuteczniejsza niż zwykle, ponieważ lekarze ściśle przestrzegali określonego protokołu leczenia. Ponadto nowa monoterapia ma przewagę nad terapią podwójną, ponieważ prostota zmniejsza ryzyko błędów w praktyce.

Dr Vincenzo Papa (kierownik ds. naukowych SIFI) i współautor badania powiedział: „Ta publikacja w języku Okulistyka, wiodące recenzowane czasopismo w naszej dziedzinie, dodatkowo zachęca nas do nieustannych wysiłków na rzecz udostępnienia poliheksanidu 0,08% (Akantior®) pacjentom z AK jako pierwszego zatwierdzonego leku sierocego. Biorąc pod uwagę ogromne obciążenie chorobą i dużą liczbę niezaspokojonych potrzeb medycznych, jesteśmy dumni z wysokich wyników skuteczności w solidnym scenariuszu stworzonym w badaniu, zwłaszcza w porównaniu z 60% wskaźnikami skuteczności zgłoszonymi w przypadku najlepszego obecnego leczenia”.

Opierając się na kompleksowym pakiecie wysokiej jakości danych przedklinicznych i klinicznych uzyskanych w ciągu 15 lat badań, SIFI stara się obecnie o zezwolenie organów regulacyjnych na poliheksanid 0,08% w Europie, Wielkiej Brytanii i USA.

Juliette Vila Sinclair Spence, rzeczniczka pacjentów z chorobami rzadkimi i prezes fundacji Acanthamoeba Keratitis Eye Foundation, skomentowała: „Ekscytujące wiadomości! AK Warriors (czyli pacjenci) są teraz o krok bliżej otrzymania pierwszego produktu ze standardowym protokołem Acanthamoeba zapalenie rogówki. To zaczyna rzucać światło na koniec tunelu.”

Więcej na temat Acanthamoeba zapalenie rogówki

AK powoduje, że przednia powierzchnia oka, rogówka, staje się bolesna i powoduje stan zapalny z powodu infekcji Acanthamoeba, mikroorganizm tworzący cysty. Najbardziej dotknięci pacjenci (jedna czwarta ogółu) tracą mniej niż 25% wzroku lub tracą wzrok w wyniku choroby i muszą liczyć się z długotrwałym leczeniem. Ogółem 25% osób dotkniętych chorobą wymaga przeszczepu rogówki w celu leczenia choroby lub przywrócenia wzroku.**

Noszenie soczewek kontaktowych jest obecnie główną przyczyną drobnoustrojowego zapalenia rogówki u pacjentów ze zdrowymi oczami w krajach globalnej północy. Utrata wzroku wynikająca z bakteryjnego zapalenia rogówki jest rzadkością, ale Acanthamoebachoć jest to rzadka przyczyna, jest jedną z najpoważniejszych i stanowi przyczynę utraty wzroku u około połowy osób noszących soczewki kontaktowe w następstwie zapalenia rogówki. 90% przypadków AK wiąże się z ryzykiem, któremu można zapobiec. W ostatnich latach zespół z UCL i Moorfields odkrył, że w południowo-wschodniej Anglii liczba AK rośnie.***

Co więcej, częstość występowania AK wzrasta również w niektórych częściach globalnego południa, w tym w częściach Indii, gdzie głównym czynnikiem ryzyka jest uraz rogówki związany z rolnictwem. Przedstawione tutaj ustalenia odnoszą się również do tych populacji.

Odniesienie: Dart JKG, Papa V, Rama P i in. TYMCZASOWE USUWANIE: Okulistyka. 2023:S0161642023007108. Do: 10.1016/j.ophtha.2023.09.031

Ten artykuł został ponownie opublikowany z poniższego materiały. Uwaga: Materiał mógł zostać zmieniony pod względem długości i treści. Aby uzyskać więcej informacji, skontaktuj się z cytowanym źródłem.