Dostęp do terapii CAR-T w Europie Środkowo-Wschodniej

Niektóre państwa członkowskie UE w Europie Środkowej i Wschodniej nadal walczą o uzyskanie dostępu do terapii z wykorzystaniem chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) z wykorzystaniem komórek T w porównaniu z ich zachodnimi odpowiednikami, twierdzą onkolodzy, pomimo zezwoleń regulacyjnych.

W czerwcu 2018 r. Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła do zatwierdzenia pierwsze w Europie terapie CAR-T – Kymriah firmy Novartis (tisagenlecleucel) i Yescarta firmy Gilead Sciences (axicabtagene-ciloleucel). Przyjmując te terapie, kraje UE, takie jak Polska i Rumunia, pozostają w tyle za większymi krajami europejskimi, takimi jak Hiszpania, które odnotowały większe wykorzystanie. Chociaż dostęp do tych terapii poprawia się w niektórych krajach, ponieważ coraz więcej CAR-T jest zatwierdzonych, ich wysoki koszt może okazać się wyzwaniem dla systemów opieki zdrowotnej o mniejszych budżetach, twierdzą eksperci. W rezultacie wysokie ceny mogą skłonić firmy farmaceutyczne do skupienia się na większych krajach, potencjalnie spowalniając stosowanie tych terapii w mniejszych krajach.

Pomimo wysiłków UE zmierzających do rozwiązania problemu zróżnicowanego dostępu w całej UE za pomocą inicjatyw takich jak Europejski Rejestr Nierówności Nowotworowych, terapie CAR-T mogą zwiększać nierówności, mówi Marius Geantă, prezes Centrum Innowacji w Medycynie w Bukareszcie. Ze względu na wysokie koszty i złożoność logistyczną te zabiegi mogą wymagać zmian w modelach opieki zdrowotnej, szczególnie w przypadkach, gdy nie ma wystarczających funduszy, dodaje.

Europa Środkowo-Wschodnia w różnych fazach doganiania

Podczas gdy centra CAR-T rozszerzyły się na wiele lokalizacji w krajach takich jak Czechy i Polska, które również rozpoczęły programy finansowania, inne kraje, takie jak Rumunia i Słowacja, są nadal na wczesnym etapie rozwoju. Kraje takie jak Hiszpania dodają ośrodki kliniczne, które mogą prowadzić terapie CAR-T, poszerzając dostęp do leczenia, mówi dr. Fermín Sánchez-Guijo, profesor na Wydziale Lekarskim Uniwersytetu w Salamance w Hiszpanii.

Według Organizacji Współpracy Gospodarczej i Rozwoju kraje Europy Środkowo-Wschodniej to Albania, Bułgaria, Chorwacja, Czechy, Estonia, Węgry, Łotwa, Litwa, Polska, Rumunia, Słowacja i Słowenia. Z wyjątkiem Albanii wszystkie wymienione kraje są członkami UE.

W Czechach dr. Petr Cetkovský, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzji Krwi w Pradze, powiedział, że krajowy program CAR-T dogonił swoich zachodnich odpowiedników. wiadomości od Pierwsza kadencja Yescarty pojawił się pod koniec 2019 roku i Kymriah miał swoje pierwsze zadanie u pacjenta pediatrycznego w kwietniu 2020 r. W porównaniu z populacją Czech liczącą ponad 10,5 miliona osób, liczba pacjentów leczonych terapiami CAR-T nie jest „zauważalnie gorsza” niż w krajach zachodnich, mówi.

Chociaż leki dostępne po raz pierwszy w USA są z pewnym opóźnieniem, zanim dotrą do UE, dostępność zależy od poszczególnych krajów i ich własnych procesów, mówi Cetkovský. FDA zatwierdziła Kymriah w sierpniu 2017 r. Różne rządy, agencje refundacyjne, firmy farmaceutyczne i stany udostępniają leczenie po różnych cenach, wyjaśnia.

Czeski program CAR-T przynosi korzyści również pacjentom z sąsiedniej Słowacji. Ponieważ Słowacja nie ma jeszcze dostępu do terapii CAR-T, pacjenci, którzy potrzebują takiego leczenia, są wysyłani do Czech, zauważył dr. Andrej Vranovský, lekarz w Narodowym Instytucie Onkologicznym w Bratysławie, e-mailem. Nie było szczególnych opóźnień w otrzymaniu terapii CAR-T w Czechach. Obecnie są one dostępne w sześciu ośrodkach w całym kraju, z których pięć jest przeznaczonych dla pacjentów dorosłych, a jeden dla dzieci. Słowacja wkrótce rozpocznie również własny program, a tego lata pierwsi pacjenci będą prawdopodobnie leczeni terapią CAR-T w Narodowym Instytucie Onkologicznym, pisze Vranovský.

Jednak gdzie indziej w regionie stosowanie terapii CAR-T jest wciąż w powijakach, na przykład w Rumunii, mówi Geantă. Rumunia to zatwierdziła Zwrot kosztów od Kymriah w grudniu 2020 r.. Jednak kraj wciąż czeka na swojego pierwszego pacjenta, który zostanie skutecznie wyleczony terapią – mówi. Południowa Rumunia, na Uniwersytecie Medycznym w Sofii, Guenka Petrova, profesor w Instytucie Farmacji Społecznej i Farmakoekonomiki, pisze, że obecnie w Bułgarii nie ma dostępu do technologii CAR-T, powołując się na problemy cenowe i wynikający z tego brak zainteresowania ze strony firm.

Koszt pozostaje priorytetem dla przyjęcia CAR-T, co niektóre rządy biorą pod uwagę. Tak jest w Polsce – mówi dr. Maciej Niewada, profesor w Zakładzie Farmakologii Klinicznej i Doświadczalnej Akademii Medycznej w Warszawie, gdzie rząd włączył innowacyjne metody leczenia do swojego nowego funduszu medycznego o wartości 4 mld zł (895,2 mln dolarów), co stanowiło podpisana przez Prezydenta RP w październiku 2020 r.. Chociaż Niewada twierdzi, że leczenie CAR-T jest bardziej prawdopodobne, ponieważ są one obecnie ograniczone do stosunkowo rzadkich wskazań, dostęp do takich terapii w Polsce jest „na początku” dostępności. Pierwszy Leczenie Yescarta CAR-T została podana pod koniec 2019 roku. Ponadto sześć ośrodków leczenia w kraju oferuje Kymriah. Kymriah zwrot dla dorosłych od przyszłego miesiącapóki jest zakryty pacjentów pediatrycznych od września 2021 r..

Tymczasem kraje zachodnie, takie jak Hiszpania, odnotowują „drugą falę” nowych ośrodków leczenia pacjentów za pomocą terapii CAR-T, mówi Sánchez-Guijo, dodając, że jest to również obserwowane w innych państwach UE, takich jak Francja i Niemcy.

Mimo to, zdaniem Niewady, mogą wystąpić opóźnienia w dostępie do takich terapii w regionie. Ale dotyczy to wszystkich drogich terapii, a nie tylko terapii CAR-T, wyjaśnia, dodając, że „nadrabianie zaległości” i wchłanianie są „generalnie wolniejsze”. Zdaniem Niewady wynika to z wysokich kosztów zabiegów, które są bardziej nastawione na biznes w krajach Europy Zachodniej.

Sánchez-Guijo, który jest również wiceprezesem-elektem na Europę w Międzynarodowym Towarzystwie Terapii Komórkowej i Genowej, mówi, że wprowadzenie terapii CAR-T jest trudne nie tylko ze względu na koszty, ale także ze względu na konieczność licencjonowane przez firmę farmaceutyczną. Cetkovský potwierdza, że ​​potencjalne ośrodki CAR-T muszą być oceniane przez firmy, aby upewnić się, że mogą oferować takie zabiegi, co opóźnia ich wdrożenie. Jednocześnie należy zauważyć, że przeglądanie i przygotowywanie potencjalnych ośrodków nakłada „pewne obciążenie” na same firmy farmaceutyczne, mówi Matthew Lakelin, współzałożyciel TrakCel, dostawcy oprogramowania do zarządzania dostawami komórek i genów. produkty terapeutyczne. W związku z tym firma może nie chcieć wprowadzać swojego produktu w każdym kraju – dodaje.

Możliwe nierówności w przyszłości

Wszelkie bariery kosztowe mogą stać się jeszcze większym problemem, jeśli leczenie CAR-T zostanie zatwierdzone w częstszych wskazaniach lub we wcześniejszych liniach leczenia, mówi Cetkovský. Problem ten nie będzie dotyczył wyłącznie Europy Środkowej i Wschodniej, a kosztowne leczenie szpiczaka mnogiego lub przewlekłej białaczki limfoblastycznej może potencjalnie dodatkowo obciążyć budżety. Zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej, Szacowana ogólna częstość występowania ostrej białaczki limfoblastycznej i chłoniaka limfoblastycznego wynosi 1,28 na 1 milion osób rocznie, podczas gdy szpiczak mnogi ma szacunkową częstość występowania 4,5-6 na 100 000 pacjentów rocznie w Europie.

Cytowany przez Cetkovsky’ego artykuł z 2017 roku Współautor: dr. Mohamad Mohty, były przewodniczący-elekt Europejskiej Grupy ds. Przeszczepiania Szpiku i Szpiku (EBMT), podsumowując to wyzwanie, porównując terapię CAR-T do „wąskiej ścieżki między nadzieją a bankructwem”.

Różne podejścia do wynagrodzeń, takie jak model płatności za wyniki, mogą zmienić sektor, mówi Romain de Rauville, wiceprezes ds. rozwoju biznesu w Exothera, belgijskiej firmie zajmującej się rozwojem kontraktów i produkcją, specjalizującą się w produkcji wektorów wirusowych do terapii genowej.

Jednak „zharmonizowanie” dostępu do leczenia i ciągłej refundacji pozostaje wyzwaniem, które może ostatecznie doprowadzić do tego, że pacjenci nie będą mogli otrzymać leczenia w całej UE, mówi Sánchez-Guijo. Według rzecznika Komisji Europejskiej, agencja ma kilka planów i strategii mających na celu zaradzenie takim rozbieżnościom, w tym uruchomienie pilotażowego projektu wprowadzania na rynek centralnie autoryzowanych produktów (CAP). Ten projekt ma na celu zwiększenie wiedzy regulatorów na temat planowanej komercjalizacji CAP oraz przyczyn opóźnień w premierze, powiedział rzecznik. Mimo to Sánchez-Guijo mówi, że ważne jest, aby widzieć inicjatywy w ruchu, a nie tylko o nich pisać.

Zakres terapii komórkowej i genowej technologii farmaceutycznej zasilanej przez Cytiva.

Treści redakcyjne są tworzone niezależnie i następują najwyższe standardy dziennikarskiej uczciwości. Sponsorzy tematowi nie są zaangażowani w tworzenie treści redakcyjnych.

Bezpłatna biała księga

Zabezpiecz łańcuch dostaw terapii komórkowej od laboratorium do łóżka

Rozwój terapii komórkowych zmienia opiekę zdrowotną i daje nową nadzieję tysiącom pacjentów na całym świecie. Jednak przepływ pracy żyły do ​​żyły w przypadku tych terapii nie jest pozbawiony wyzwań, z których wiele będzie się zwiększać w miarę zwiększania skali, aby leczyć większą liczbę pacjentów. Pobierz ten bezpłatny przewodnik od Cytiva, aby dowiedzieć się więcej o wyzwaniach i zagrożeniach związanych z łańcuchem dostaw kriogenicznej terapii komórkowej oraz o tym, jak najlepiej łagodzić zakłócenia w łańcuchu dostaw.

autor: Cytiva Thematic

Klikając przycisk Pobierz bezpłatny dokument, akceptujesz Warunki świadczenia usług i potwierdzasz, że Twoje dane będą wykorzystywane zgodnie z Polityką prywatności Cytiva Thematic

Pobierając ten oficjalny dokument, potwierdzasz, że możemy udostępniać Twoje dane naszym partnerom/sponsorom, którzy mogą kontaktować się z Tobą bezpośrednio w celu przekazania informacji o swoich produktach i usługach.

Odwiedź naszą Polityka prywatności aby uzyskać więcej informacji na temat naszych Usług, sposobu, w jaki możemy wykorzystywać, przetwarzać i udostępniać Twoje dane osobowe, w tym informacje o Twoich prawach w związku z Twoimi danymi osobowymi oraz o tym, jak zrezygnować z przyszłej komunikacji marketingowej. Nasze Usługi są przeznaczone dla subskrybentów korporacyjnych i gwarantujesz, że podany adres e-mail jest Twoim firmowym adresem e-mail.